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世界首例神經疾病基因敲入豬在廣東誕生

放大字體  縮小字體 發布日期:2018-03-31  瀏覽次數:51
核心提示:近日,由暨南大學粵港澳中樞神經再生研究院李曉江教授、中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學研究員和美國Emory大學李世華教

近日,由暨南大學粵港澳中樞神經再生研究院李曉江教授、中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學研究員和美國Emory大學李世華教授領銜的團隊,首次成功地利用基因編輯技術和體細胞核移植技術制備了亨廷頓疾病豬基因敲入豬模型。3月30日,這一研究成果被國際頂級期刊《細胞》(《CELL》)雜志刊發。

研究人員與實驗豬

研究人員與實驗豬

從鼠到豬:探索一直在路上

隨著我國社會老齡化程度不斷加深,因老齡化引起疾病包括亨廷頓疾病、阿爾茨海默病、帕金森病等在內的神經退行性疾病成為了生命科學領域亟待攻克的難題。神經退行性疾病是致病蛋白變異后沉淀在神經細胞中,造成神經細胞功能紊亂,并引發神經細胞死亡,從而導致神經退行性疾病發生。

由于在研究中發現,目前常用的實驗動物鼠與人之間的種屬差異過大,無法表現出像病人腦中一樣的典型神經細胞死亡的重要病理特征,因此,團隊成員們開始將目光轉移到大動物、非人靈長類動物身上。2008年,李曉江和李世華通過與美國Emory大學合作,成功將外源性的突變基因引入獼猴體內,建立了世界上第一只轉基因亨廷頓疾病猴模型。

在轉基因亨廷頓疾病猴模型中,可以明顯地觀察到相應的病理特征和行為變化。但由于實驗中的轉基因猴子基本在出生后較短時間內死亡且無法傳代,因而無法達到篩選治療疾病的藥物的目的。

考慮到豬的大腦與人類也較為相似且具有較短的繁殖周期為多胎動物更利于作為動物模型進行疾病的研究。在2010年時,李曉江教授與在ips嵌合體豬等研究領域具有豐富經驗的賴良學研究員合作,共同建立了首例轉基因亨廷頓疾病豬模型。

然而轉基因亨廷頓疾病豬模型也出現了具有明顯的表型特征,但不易存活、無法傳代的問題。“人是在某個定點基因突變而導致亨廷頓疾病,而目前轉基因技術是隨機性的在內性基因中插入外源性突變基因,其表達量也高于內源性致病因。”團隊成員閆森博士向記者解釋道。

李曉江教授對研究成果進行說明

李曉江教授對研究成果進行說明

基因編輯來相助:研究取得關鍵突破

為了建立能更準確模擬亨廷頓疾病的動物模型,同時也給其他退行性疾病動物模型制備及建立提供新的參考,2013年李曉江與賴良學團隊再度合作,嘗試將人突變的亨廷頓基因插入到豬的內源性亨廷頓基因的表達框中。

隨著基因編輯技術的發展,基因定點插入效率低的問題得到了有效的改善。團隊最終成功建立了亨廷頓疾病基因敲入豬模型,即一個與亨廷頓疾病病人的突變基因一模一樣的豬模型。通過研究,亨廷頓疾病豬基因敲入模型不但能夠模擬亨廷頓疾病患者在大腦紋狀體的中型棘突神經元選擇性死亡的典型病理特征,而且在行為表型上也能表現出類似亨廷頓疾病的“舞蹈樣”行為異常,更難能可貴的是這些病理及行為學表型都可以穩定地遺傳給后代。

作為全球首例亨廷頓疾病豬基因敲入模型,它表明在模擬病人的神經病理變化特別是腦疾病方面大動物模型的確比小動物模型更具優勢。同時,它也為制備其他疾病大動物模型提供了技術范本和理論依據。神經疾病基因敲入豬的成功,將推動我國發展出大動物疾病模型的醫藥研發產業鏈,促進針對阿爾茨海默病、帕金森癥等神經退行性疾病的新藥研發進程。

研究團隊

研究團隊

“實驗不能停”:雙管齊下克痼疾

《細胞》與《自然》、《科學》并稱為“世界三大頂級科技雜志”,主要刊登全世界在生命科學研究領域的最新、最重要的原創性成果。“做科研特別不能急功近利,我們這個項目做了好幾年,其實主要是在等待。不是說一有結果就發布,我們在等待更多的結果。”在李曉江看來,優秀的科研工作者的共性素質或許可以總結為:興趣、堅持、耐心。

“實驗不能停,生物科技日新月異,停下來就跟不上發展的步伐。文章發表的確會比較開心,主要是多年的辛勤勞動得到肯定,但這種幸福也只是短暫的,困難依然還在,疾病仍未被攻克,這篇文章的發表更激起了老師們、伙伴們的研究欲望和信心,希望有朝一日攻克下這些困擾目前或者即將困擾未來的我們的疾病,我們一直在和時間賽跑。”閆森博士表示。

疾病模型建立成功之后,團隊已經著手開展了新的研究,他們將利用亨廷頓疾病豬基因敲入模型來繼續研究如何治療神經退行性疾病,以期盡早將研究成果運用于臨床,與此同時,他們還將繼續利用大動物建立更多的疾病模型用于臨床前的研究及轉化。

 
 
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